ノビオコンサルティング合同会社 代表 立石 伸男 氏

【主なご経歴】
元中外製薬勤務。Roche/Genentech承認GMP監査員
元日本PDA製薬学会　無菌製品GMP委員会、QAQC委員会　グループリーダー
無菌製造法に関する製造指針と品質管理（無菌操作法指針）改定メンバー
PDAテクニカルレポート（プロセスバリデーション）peer review元メンバー
平成22年度厚生労働科学研究「GMP査察手法等の国際整合性確保に関する研究」GAP分析ワーキンググループ２メンバー

革新的な医薬品の開発に対する規制当局の取組としては早期審査や早期承認の制度があり、日本の“さきがけ”、欧州/EMAの”PRIME”、FDAの”Breakthrough Therapy”が有名である。

一方、早期承認を目指した制度下での開発は短期間でアンメット領域等での有効性、安全性を示す臨床データの取得に加え、(製造)販売承認申請書/CTDの品質パートへの記載に必要な商業用製品に関するCMCデータを準備することが要求され、重要品質特性と製品規格の設定、プロセスバリデーションによる管理戦略の適格性証明、有効期間保証のon-going安定性データなどを時間制約下で確立しなければならない。さらには承認前査察に於けるGMP適合性や申請データの信頼性への対応も要求される等多くの困難性があり、特に再生医療等製品では原材料の大量確保が難しいこと、OOSへの対応、GMP下で製造されていないMCB/WCB（アカデミアでの作製や調整）の取扱い等、種々の特殊事情も存在する。

本セミナーでは約5年前に開催されたFDA、EMAと欧米の医薬品業界団体とのworkshopで協議された資料を用いてFDA/EMAでの早期承認制度に潜む種々のCMC関連の問題、特に申請書に記載すべき商業用製品やプロセスの同一性や一貫性に関して開発段階での情報の利用の可能性とその科学的妥当性（治験薬と商業生産品との同等性証明とその試験法、治験薬製造施設から商業用製造施設へのスケールアップに伴う不純物管理、治験薬での管理戦略の一貫性とプロセスバリデーションとの関連性）等の問題について欧米の医薬品企業がどのようにEMAやFDAとのコミュニケーションを通じて解決を図り、早期での承認に成功したかについて種々の事例を通して解説する。アンメットニーズ製品や画期的な治療薬の開発に於けるＣＭＣ戦略活動の参考となることが期待される。

1．欧州に於ける早期審査、早期承認制度

2．PRIority MEdicines Scheme (Prime)

3．PRIMEとGMPの関係

4．FDAによるBreakthrough指定製品の品質

5．FDAとのコミュニケーション

6．FDA/EMAとのコミュニケーション（CAR-Tでの事例）

7．管理戦略（規制当局の視点）

8．迅速承認制度下でのバリデーション（パッケージ化による解決策）

9．プロセスバリデーションと管理戦略（分析的同等性証明）
　－エボラワクチンでの事例

10．ワクチンの迅速審査、早期承認を支援するCMC情報

11．治験薬製造施設での申請

12．Breakthrough指定製品の革新的プロセスバリデーション
　　（治験薬製造施設の利用）

13．迅速開発プログラムの初期段階に於ける製品品質の開発
　　（同等性証明の試験法の選択）

14．製品規格の許容基準設定のアプローチ

15．予測的安定性モデルの外挿化による有効期間の設定

　　□質疑応答□