EP176a:『遺伝子治療用製品の開発・申請戦略 <承認取得に向けた規制対応と品質及び安全性の確保>』 | 技術セミナーの開催・書籍出版　サイエンス＆テクノロジー＜Ｓ＆Ｔ＞

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eBookebook番号:EP176a(遺伝子治療用製品)

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【製本版+ebook版】
遺伝子治療用製品の開発・申請戦略
<承認取得に向けた規制対応と品質及び安全性の確保>

【ウイルスベクターの規格設定・品質評価手法/臨床試験/CTD作成/PMDA相談の活用】

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体裁	B5判並製本　268頁（製本版）　 B5 PDF　268頁（ebook版）
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ISBNコード	978-4-86428-314-4
Cコード	C3047

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遺伝子治療用製品の実用化にむけて、どのように開発を進めるべきなのか。
規制・開発動向をふまえた各フェーズにおける実務対応を徹底解説！

最新の規制・開発動向/非臨床安全性評価/臨床試験・治験/
ウイルスベクター製造・管理/特許戦略/申請資料作成/PMDA相談/市販後安全対策　

♦遺伝子医療用製品開発の際に適用されるガイドラインの概要♦

♦非臨床安全性評価の方法とその際に留意すべきこと♦
♦遺伝子治療用製品の臨床試験/治験の進め方~計画から立案まで~♦

♦ウイルスベクターの適切な規格設定・製造・品質管理の手法♦

♦遺伝子治療用製品のの登録特許事例をふまえた特許審査基準と考え方♦
♦申請資料作成の方法と当局とのリスクコミュニケーションの取り方♦

♦PMDA相談では何をどこまで相談できるのか。当局が求める相談資料の内容と進め方♦
♦市販後安全対策の進め方～医薬品と比較して～♦

♦承認取得に向けたCAR-T細胞の開発・製造と申請の際に留意すべき点♦
♦最新！ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品の開発動向♦

本書のポイント/得られる知識

【遺伝子治療用製品等に関する規制と臨床開発動向】
◎＜臨床研究法・再生医療等安全性確保法・遺伝子治療等臨床研究に関する指針＞の概要
◎＜薬機法・遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針・
　　遺伝子治療等臨床研究に関する指針＞の概要
◎カルタヘナ法の第一種使用申請と市販後のカルタヘナ対応
◎欧米における遺伝子治療用製品に関する規制の最新動向
◎遺伝子治療用製品等の承認最新動向

【遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価手法とその際の留意点】
◎非臨床安全性を評価するにあたり考慮すべきベクターの特性
◎動物を用いた安全性評価手法と留意点
◎各種リスク評価の解説
◎動物試験結果のヒトへの外挿における課題

【遺伝子治療用製品の臨床試験立案と実施】

◎臨床試験立案に際する遺伝子治療用製品特融の課題と留意点

◎遺伝子治療用治験計画書の記載項目と記載内容事例
◎臨床研究から治験に移行する際の留意点
◎日欧米での臨床試験(治験）実施プロセスの概要と違い
◎日欧米での遺伝子治療用製品治験審査における薬事上の特別措置
◎治験実施の各相（フェーズ）及びフォローアップでの留意点

【ウイルスベクターの製造管理】

◎ウイルスベクターの設計と規格設定方法

◎ガイドラインをふまえたウイルスベクターの品質評価及び安全性評価
◎最新のウイルスベクター品質評価技術
◎ヒトチア時腎細胞（HEK293細胞）を用いたトランスフェクション法による
　AAVベクター製造技術の解説
◎安全性・品質を損なわずにスケールアップする方法

【遺伝子治療用製品の特許戦略】

◎国際特許分類（IPC)から遺伝子治療用製品に関する特許検索を行う方法
◎特許審査の基準と考え方
◎遺伝子治療用製品の登録特許の事例

【遺伝子治療用製品等の申請資料作成】

◎遺伝子治療用製品等のCTD-Q作成
◎品質の同等性評価におけるCTDの記載内容
◎日欧米、3極における迅速審査をいつどのように利用するか
◎規制当局とのリスクコミュニケーションとその際の考慮ポイント

【PMDA相談対応と相談資料作成】

◎RS総合相談およびRS戦略相談の概要：相談サービスの選択
◎各相談サービスで何をどこまで相談できるのか
◎当局が求める相談側の準備事項
◎相談資料の構成と提出方法
◎相談資料作成にあたっての留意点：当局が求める相談資料の内容とは

【再生医療用製品の市販後安全対策】

◎医薬品と比較した再生医療等製品の市販後安全対策の現状
◎再生医療等製品の市販後安全対策に関する課題と必要な対策
◎市販後安全対策と再生医療等製品の条件および期限付き承認制度

【CAR-T細胞の開発と製造】
◎CAR-T細胞製造に使用する施設の管理
◎各製造工程における留意点
〈白血球アフェレーシス産物の解凍及び洗浄/T細胞の分離、活性化/
　ウイルスベクターによる遺伝子導入/ウイルスベクターの洗浄/細胞の増幅
　ハーベスト（細胞回収）及び製剤化/製品の凍結〉
◎CAR-T細胞製造におけるカルタヘナ法の対応
◎製造のスケールアップとその際の留意点
◎CAR-T細胞製造における品質基準：製造工程の管理、原材料の管理ほか
◎承認取得のためのCAR-T細胞申請の際の留意点

【ゲノム編集技術の最新動向】
◎ゲノム編集ツールとその特徴
◎ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品の開発動向

著者

■著者■

内田恵理子　　国立医薬品食品衛生研究所

山下拓真　　　国立医薬品食品衛生研究所

山本武範　　　国立医薬品食品衛生研究所

井上貴雄　　　国立医薬品食品衛生研究所　　

山口照英　　　金沢工業大学

直田みさき（独）医薬品医療機器総合機構

真木一茂　　（独）医薬品医療機器総合機構

小野寺雅史　　国立成育医療研究センター

菅生健　　　東京大学

和田美加子東京大学

恒川雄二　　　東京大学

岡田尚巳　　　東京大学

加藤浩　　　日本大学

入澤朗　　　　入澤コンサルティング（同）/元中外製薬(株)

前田大輔　　（独）医薬品医療機器総合機構

澤田留美　　　国立医薬品食品衛生研究所

久保雄昭　　（株）サイト・ファクト

村上真史　　（株）サイト・ファクト

川真田伸　　（株）サイト・ファクト

書籍趣旨

本書の章立て

　第1章　遺伝子治療用製品に関する国内規制と開発動向
　　第1節　遺伝子治療用製品に関する規制要件と開発動向
　　第2節　再生医療等製品/遺伝子治療用製品開発及び臨床研究とカルタヘナ法
　第2章　遺伝子治療用製品・遺伝子導入/改変細胞製品の
　　　　品質・安全性に関する海外規制の最新動向
　第3章　遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価
　第4章　規制をふまえた遺伝子治療用製品の臨床試験の立案
　第5章　国内での遺伝子治療用製品の臨床試験実施
　第6章　ウイルスベクターの規格設定方法と品質評価
　第7章　ウイルスベクターの製造方法と品質管理手法
　第8章　遺伝子治療用製品の特許戦略
　第9章　遺伝子治療用製品等の申請資料作成
　第10章 PMDA相談の対応と相談資料作成
第11章市販後の安全対策構築
　第1節　再生医療等製品における市販後の安全対策
　第2節　遺伝子治療用製品における市販後の安全対策
　第12章　CAR-T細胞の開発と製造
　第13章　ゲノム編集技術の研究開発動向-医療応用に向けた動き-

各章の内容紹介 ＜本文抜粋＞

「第1章第1節遺伝子治療用製品に関する規制要件と開発動向」

（国立医薬品食品衛生研究所内田恵理子・山下拓真・山本武範・井上貴雄／著）

……遺伝子治療に用いられる遺伝子治療用製品等（2.2.2参照）は2016年に欧州で初めて承認されて以降、実用化が急速に進み、日欧米で23品目、日本では9品目が承認されており、承認品目の増加に伴い日本での臨床開発も増加している。本稿では、遺伝子治療用製品等を日本で臨床開発する際にかかる法規制や参照すべき指針等を紹介するとともに、日本で行われている臨床開発の動向と課題を概説する。（中略）ICHでは最近、遺伝子治療用製品等を含む新たなモダリティをガイドラインの対象に含めるため、新規ガイドラインの作成や既存ガイドラインの改定作業が進められている。新規ガイドラインとしては、遺伝子治療を対象とする初めてのガイドラインである……（本文へ続く）

「第1章第2節再生医療等製品／遺伝子治療用製品開発及び臨床研究とカルタヘナ法」

（金沢工業大学　山口照英／著）

…………カルタヘナ審査に時間を要するという点についてはここ数年、カルタヘナ第1種使用申請や第2種使用申請における申請スキームや申請時期に関して様々な改訂が行われており、審査の迅速化や効率化が行われている。本稿では、遺伝子治療ウイルスベクターのカルタヘナ第1種使用等における対応も含めて最近の状況を解説し、体外排出の評価や臨床使用における第1種使用規程の改定について紹介する。さらに、体外排出の評価においてウイルスベクターの生体内分布ガイドラインをどのように活用するべきかについても言及する。（中略）我が国のカルタヘナ第1種使用は、国際条約である生物多様性影響評価の中に海外で施行されている組み換え生物製品に対する環境影響評価を合わせた規制となっている。特に遺伝子治療開発において……（本文へ続く）

「第2章遺伝子治療用製品・遺伝子導入/改変細胞製品の品質・安全性に関する海外規制の最新動向」

（国立医薬品食品衛生研究所　山本武範・内田恵理子・山下拓真・井上貴雄／著）

……欧米では、遺伝子治療に用いる製品の品質・安全性の確保や開発促進を目的としてガイダンスやリフレクションペーパーが数多く発出されている。本稿では、遺伝子治療製品に関する海外規制について最新動向を含めて俯瞰するとともに、近年発出されたガイダンスのうち、重要性が高いと考えられるものについて、その概要を紹介する。（中略）FDAは2023年7月現在、遺伝子治療に関して20のガイダンスを発出している（表2）。（中略）ここ1，2年の間にFDAから発出された最新ガイダンスの中から、臨床開発が活発化しているゲノム編集技術を用いた遺伝子治療製品に関するガイダンス案に焦点を絞り、その内容を概説する。……（本文へ続く）

「第3章遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価」

（(独)医薬品医療機器総合機構　直田みさき・真木一茂／著）

……遺伝子治療用製品については、ベクターの種類や特性、臨床応用方法が多様であり、科学技術の進歩や経験の蓄積も急速に進んでいる。そのため、柔軟かつ合理的なケース・バイ・ケースの対応が求められている。（中略）本稿では、遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価に関する一般的な考え方を概説する。（中略）ベクターの特性に関する情報は、非臨床試験における動物種の選択、試験成績の解釈、染色体へのベクター組込みリスク評価、発現産物によるハザードの把握のために重要である。非臨床安全性を評価するにあたり、特に考慮すべきベクターの特性を以下に挙げる。　……（本文へ続く）

　　「第4章規制をふまえた遺伝子治療用製品の臨床試験の立案」

　　　　　　　　　　　　　　　（国立成育医療研究センター　小野寺雅史／著）

……国内の遺伝子治療臨床研究に関しては「遺伝子治療等臨床研究に関する指針（厚労省告示第48号、平成31年2月28日）」があり、治験に関しては「遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保について（薬生機審発0709第2号、令和元年7月9日）」が遺伝子治療用製品特有の項目ついて説明している。（中略）遺伝子治療の治療効果（mode of action)は遺伝子レベルでの作用機序にあり、治療の結果、何らかの影響が患者ゲノムに及び、特にゲノム挿入型ベクターや長く閣内にとどまるベクターではその遺伝子的変化が長期にわたり持続する可能性がある。このため、これまでの医薬品開発とは全く異なった観点からその安全性、有効性を評価する必要があり、ここでは臨床試験立案に際し検討しておくべき遺伝子治療用製品特有の課題とその留意点について説明する。（本文へ続く）

「第5章国内での遺伝子治療用製品の臨床試験実施」

　（国立成育医療研究センター　小野寺雅史／著）

……本章ではこれらの実施計画書に基づき実際に遺伝子治療用製品に対する臨床試験（治験）を実施する際の問題点や留意点を記載する。（中略）遺伝子治療用製品を用いた治験を開始するには、治験実施の科学的正当性を判断した文書と治験実施計画書、説明同意文書、治験薬概要書（Investigator's Brochure,IB、Investigational Medical Producy Dossier,IMPD)等を治験計画届書に添付して厚生労働大臣宛にし、医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出する。これを受けOMDAは保健衛生上の気概が発生しないことを30日調査で確認し、……（本文へ続く）

「第6章ウイルスベクターの規格設定方法と品質評価」

（東京大学　菅生健・和田美加子・恒川雄二・岡田尚巳／著）

……ウイルスベクターの規格設定は、個々のケースによるところが多い。ここでは、AAVベクターを例にして、ベクターの設計(ベクターゲノム、血清型・カプシド変異体)、および不純物をどの程度分析し規格化するかに関してそれぞれ解説する。（中略）AAVには多数の血清型があり、それぞれ組織特異的な指向性を示すが(表2)、静注投与すると大部分が肝臓に取り込まれ、肝機能障害などを引き起こす7）。治療効果を持続させつつ、免疫反応を抑える取り組みが非常に重要である。一例として、AAVベクターと間葉系細胞(MSC)との併用8）や、海外では非ウイルスベクター(ラパマイシン内包ナノ粒子)を用いた報告が散見される9）。……（本文へ続く）

「第7章ウイルスベクターの製造方法と品質管理手法」

（東京大学　菅生健・和田美加子・恒川雄二・岡田尚巳／著）

……今後、遺伝子治療用製品の本格的な普及に向け、投与量の低減など安全性やコストの優れた治療法の開発、技術料加算の施設認定、人材育成、医療従事者の啓蒙に加え、製品となるベクターの生産性や安全性に関わる製造・分析の基盤技術開発が急務である。本章では、AAVベクターを中心に、製造技術の現状や開発状況、及び品質管理に関して解説する。（中略）ここでは最も標準的なヒト胎児腎細胞（HEK293細胞）を用いたトランスフェクション法による、AAVベクター製造技術を中心に、上流工程、下流工程に分けて解説する（図1：AAVベクター大量製造プラットフォームの例）。……（本文へ続く）

「第8章遺伝子治療用製品の特許戦略」

（日本大学　加藤浩／著）

……遺伝子治療用製品について研究開発を推進するためには、研究開発戦略とともに特許戦略の構築が必要不可欠である。とくに、研究開発の初期の段階から特許について十分に検討することにより、広くて強い特許を取得することが有効である。その結果、研究成果を事業活動に最大限に生かすことができる。本稿では、このような視点から、遺伝子治療用製品の特許調査、特許動向について説明し、特許調査と登録特許の状況を解説したうえで、遺伝子治療用製品に関する特許戦略について考察する。（中略）特許調査には、日本国特許庁が提供している「特許情報プラットフォーム」（J-PlatPat)のほか、「Patent Scope（世界知的所有権機関：WIPO）」、「ESPACENET」（欧州特許庁：EPO）などが利用されている。特許う調査の手法としては、キーワード検索のほか、国際特許分類（IPC)を利用することが推奨されている。ここでは、国際特許分類（IPC)から遺伝子治療用製品に関する特許検索を行う方法について説明する。……（本文へ続く）

「第9章遺伝子治療用製品用の申請資料作成」

（入澤コンサルティング（同）　入澤朗／著）

……遺伝子治療用製品を含む新モダリティ医薬品のCMC開発においてはまだ国際的に標準的なガイダンスがないため、従来の低分子医薬品のTraditional approahをベースにバイオ医薬品におけるEnhanced approachも考慮しながら、手探りでCTD-Qを思い描かざるを得ないのが現状であろう。そこで、本稿では遺伝子治療用製品等を無駄なく最速でCMCを開発するためにCTD-Qをどう思い描き、開発初期からアプローチする必要があるか考慮ポイントの提示を試みる。（中略）遺伝子治療用製品等は多様であり、一律にCTD記載内容を記すことは困難と考える。しかし、主に欧米製薬企業の有志により遺伝子治療用製品のQbDのケーススタディーの原則としてまとめられた”Project A-Gene”には、遺伝子治療用製（Gene　Therapy)に特徴的なCTDのモジュール3の主なセクションに推奨される内容が記載されており、これらを表2及び3に引用、記載した。この推奨される記載内容は、……（本文へ続く）

「第10章 PMDA相談の対応と相談資料作成」

（(独)医薬品医療機器総合機構　前田大輔／著）

……遺伝子治療用製品に関わる技術は日進月歩であり、類似製品や標的とする疾患に関する科学的な知見も日々更新されることから、適切なタイミングで規制当局に確認しながら進めることは、効率的な製品開発を行う上で不可欠の視点である。また、そのような相談を通して実用化に向けたマイルストーンを明確にすることが、研究開発費の獲得にも有利であることも少なくない。本章では、臨床試験の開始が実用化における1つの山場であるとういう認識のもとで、シーズ選定後から臨床開発初期段階までを中心に、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA)が実施している相談事業を活用していく上での留意点、相談資料の作成方法などについて解説を行う。……（本文へ続く）

「第11章第1節再生医療用製品における市販後の安全対策」

（国立医薬品食品衛生研究所　澤田留美／著）

……本章では、再生医療等製品を安全かつ有効に使用するための市販後安全対策について、規制を中心にその現状と課題、及びリスク管理に係る対応等について述べたい。（中略）再生医療等製品は細胞等を用いることから品質が不均一であり、有効性の予測が困難な場合があるという特性をふまえた新たな承認制度（条件及び期限付き承認制度）が導入されたこと等に伴い、新たに再生医療等製品GPSP省令（平成26年厚生労働省令第90号）が定められた。本省令は、……（中略）リスク管理（RMP)については、医薬品ではGVPに位置づけられ、承認に条件として付されるが、再生医療等製品では定められていない。製造販売承認申請書には、……（本文へ続く）

「第11章第2節遺伝子治療用製品における市販後の安全対策」

（国立成育医療研究センター　小野寺雅史／著）

……遺伝子治療用製品を含め新規承認薬のPMSで最も重要となるのがリスクの最小化を図るRMPの立案である。RMPに関しては2012年に発出された「医薬品リスク管理計画指針について（平成24年4月11日付薬食安発0411第1号・薬食審査発0411第2号）」に規定され、(中略）特に製造販売の申請資料（Common Technical Document,CTD)として提出することで市販後の安全対策の一層の充実強化を目指したものとなっている。その内容は以下の3項目により構成される。(中略）これまでの医薬品とは異なり遺伝子治療用製品は遅延型不具合を発症することが多いため、基本的に遺伝子治療用製品の治療を受けた患者（治験においては被験者）の全てはPMSとしてLTFUプロトコルに登録することが望まれこの時動きは改正GMP省令での製造販売後データデータベース調査における患者レジストリの構築につながる……（本文へ続く）

「第12章 CAR-T細胞の開発と製造」

（(株)サイト・ファクト　久保雄昭・村上真史・川真田伸／著）

……CAR-T細胞製剤の製造は、生きたヒト細胞を原料として、培養、遺伝子導入等の加工を行い製品とする。しかし、従来の化学合成品、抗体医薬品とは異なり生きた細胞であるために、最終滅菌ができない。そのため、外因性の微生物等の混入リスクを低減、衛生管理がされている細胞製造施設内にて、無菌性が担保された原料、材料を用いて、十分教育を受けた作業員が、製造の全工程を通じて無菌操作を行う必要がある。使用する施設、製造工程の留意点、製造における課題について記載する。（中略）細胞製造、製剤課を実施する工程の概要を図2下部に示す。（中略）各工程における具体的な留意点を以下に記載する。（1）白血球アフェレーシス産物の回答及び洗浄……（本文へ続く）

「第13章ゲノム編集技術の研究開発動向-医療応用に向けた動き-」

（国立医薬品食品衛生研究所　山下拓真・内田恵理子・山本武範・井上貴雄／著）

……ゲノム改変は、従来の遺伝子治療にはない新しい改変様式であることから、ゲノム編集技術を用いることにより治療可能な患者の幅が大幅に拡大することは期待されている。本章では、ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療（ゲノム編集治療）に関連する研究の動向、ならびに、ゲノム編集製品の臨床開発動向について概説する。（中略）本稿ではゲノムDNAの塩基配列を改変する本来のゲノム編集技術に焦点を絞り、研究開発動向と医療応用に向けた動きを述べる。……（本文へ続く）

目次

　第1章　遺伝子治療用製品に関する国内規制と開発動向　
　第1節　遺伝子治療用製品等の開発に関する規制と臨床開発動向
　　はじめに
　　1.　遺伝子治療の臨床開発に関する規制の概要
　　 1.1　遺伝子治療の臨床研究に関する法律と指針
　　 1.1.1　遺伝子治療等臨床研究に関する指針とin vivo遺伝子治療等臨床研究
　　1.1.2　再生医療等安全性確保法とex vivo遺伝子治療等臨床研究
　　1.1.3　再生医療等安全性確保法の見直しとin vivo遺伝子治療
　1.2　遺伝子治療の治験及び承認申請に関する規制と指針
　1.2.1　薬機法と治験及び承認申請
　 1.2.2　遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針と関連文書
　　1.2.3　遺伝子治療に関する国際調和ガイドラインの動向
　　2. 遺伝子治療用製品等の承認状況
　 2.1 in vivo製品の承認品目
　　 2.2 ex vivo製品の承認品目
　　3. 日本における遺伝子治療開発の現状
　　4. 遺伝子治療用製品等の開発と課題
　 4.1 AAVベクター製品の開発と課題
　　4.1.1 AAVベクターの概要と開発例
　 4.1.2 AAVベクターの安全性状の課題
　　 4.2 CAR-T細胞製品の開発と課題　　　
　　 4.2.1 CAR-T細胞の概要と開発例
　　 4.2.2 CAR-T細胞の開発と課題
　　（1）安全性
　　（2）新たな標的の探索
　　（3）自己CAR-T細胞の課題
　　（4）in vivo CAR-T細胞療法の開発
　　おわりに

　第2節　再生医療等製品/遺伝子治療用製品開発及び臨床研究とカルタヘナ法
　　はじめに
　　1. 遺伝子治療臨床研究でのカルタヘナ第一種使用申請について
　　2. 遺伝子治療製品の臨床開発とカルタヘナ第一種使用
　　3. 欧米の遺伝子治療製品開発での環境影響評価
　　4. 市販後のカルタヘナ対応と医療機関でのウイルス排出対策
　　5. 新たな遺伝子治療の動向とカルタヘナ申請
　　おわりに

　第2章　遺伝子治療用製品・遺伝子導入/改変細胞製品の品質・安全性に関する海外規制の最新動向
　　はじめに
　　1. 欧米における「遺伝子治療製品」の定義と位置づけ
　　2. 米国の遺伝子治療製品関連ガイダンス
　　 2.1 米国のガイダンスの概要
　　 2.2 ヒトゲノム編集技術を用いいた遺伝子治療製品の安全性と品質に関するガイダンス案（2022年）
　　 2.2.1 製品開発に関する一般事項
　　 2.2.2 CMCに関する推奨事項
　　 2.2.3 非臨床試験に関する留意事項
　　 2.2.4 臨床試験に関する留意事項
　　3. 欧州の遺伝子治療用製品関連ガイドライン　
　　 3.1 欧州のガイドラインの概要
　　 3.2 遺伝子導入/改変細胞製品に関するガイドライン（2020年）
　　4. 遺伝子治療製品の規制に関する国際調和の動向
　　 4.1 ICH S12：遺伝子治療製品の非臨床生体内分布の考え方（2022年）
　　 4.1.1 非臨床生体内分布評価の実施時期
　　 4.1.2 非臨床生体内分布試験のデザイン
　　 4.1.3 個別留意事項
　 4.2 ICH Q5A(R2)：ヒト又は動物細胞株を用いて製造されるバイオテクノロジー応用医薬品の
ウイルス安全性評価・改定案（2023年）
　　 4.2.1 遺伝子組み換えウイルスベクター及びウイルスベクター由来製品のウイルス安全性
　　4.2.2 ウイルス検出及び確認のために推奨される試験
　　おわりに
　
　第3章　遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価
　　はじめに
　　1. ベクターの特性の把握
　 1.1 ベクターの由来及び性質
　 1.2 目的遺伝子からの発現産物の構造及び機能的特性
　　2. 動物を用いた安全性評価
　　 2.1 動物種の選択
　　 2.2 用量設定
　　 2.3 試験機関
　　 2.4 観察・検査項目
　　 2.5 サロゲートの使用
　　3. 各種リスク評価
　　 3.1 一般毒性
　　 3.2 遺伝子組込みリスク
　　 3.2.1 一般原則
　　　3.2.2 生殖細胞への組込みのリスク
　　 3.3 生殖発生毒性
　　 3.4 がん原性
　　 3.5 免疫毒性
　　4. 動物試験結果のヒトへの外挿における課題
　　おわりに

　第4章　規制をふまえた遺伝子治療用製品の臨床試験の立案
   はじめに
1. 遺伝子治療用製品開発における留意点
　 1.1　生体内分布
　1.2　がん原性及び造腫瘍性
　 1.3　生殖への影響
　1.4　免疫原性
　 1.5　感染性ウイルスの排出
　2. 遺伝子治療用製品開発のための臨床試験デザイン
　2.1　明確な試験目的の提示
　2.2　適切な被験者の選択
　2.3　適切な統計学的解析法
　2.4　適切な評価項目の設定
　2.5　適切な医療機関の選定と関連スタッフの育成
　2.6　検査及び取得データのインテグリティを保証するプロセス
　2.7　被験者の追跡調査計画
　3. 遺伝子治療用臨床試験（治験）計画書の作成
　 3.1　試験の名称
3.2　試験の概要
　3.3　疾患の背景情報
　3.4　試験の目的
　3.5　試験デザイン
　3.6　被験者選択
　3.7　被験者登録
　3.8　治験製品及び治験使用薬
　3.9　治療手順
　 3.10　観察・検査スケジュール
　 3.11　評価項目
　 3.12　有害事象及び不具合
　3.13　逸脱，改訂，中止・中断
　3.14　統計・倫理
　3.15　効果安全性評価委員会
  　 4. 臨床研究から治験への移行での留意点
　おわりに
　
　第5章　国内での遺伝子治療用製品の臨床試験実施
　はじめに
　　1. 日米欧での臨床試験（治験）実施プロセスと特別措置
　　 1.1 日本
　　 1.2 米国
　　 1.3 欧州
　　2. 治験実施の各相における留意点
　　 2.1 治験第Ⅰ相
　　 2.2 治験第Ⅱ相、Ⅲ相
　 2.3 小児
　　 2.4 長期経過観察
　　3. 臨床側での治験実施における課題 ―原材料としての患者細胞採取―
　　4. 臨床側での治験実施における課題‐カルタヘナ法‐
　　 3.1　原材料としての患者細胞採取
　　 3.2　カルタヘナ法
　　 3.2.1　in vivo遺伝子治療
　　 3.2.2　ex vivo遺伝子治療
　　おわりに
　　
　第6章　ウイルスベクターの規格設定方法と品質評価
　　はじめに
　　1. 遺伝子治療用製品に用いられるウイルスベクターの特徴
　　 1.1 レトロウイルスベクター
　　 1.2 レンチウイルスベクター
　　 1.3 アデノウイルスベクター
　　 1.4 AAVベクター
　　2. ウイルスベクターの規格設定方法
　　 2.1　ベクターの設計：ベクターゲノム
　　 2.1.1　組織特異的小型プロモーター/エンハンサー
　　2.1.2　免疫応答の回避：CpG排除，メチル化
　　2.1.3　由来不明配列の除去，誤封入の防止
　　2.1.4　コドン至適化
　　2.1.5　ssAAV/scAAV ：自己相補型
　 2.2　ベクターの設計：血清型・カプシド変異体
　　2.2.1　カプシド改変と効率的スクリーニング
　　 2.2.2　翻訳後修飾：安全性，有効性
　 2.3　不純物
　　3. ウイルスベクターの品質評価方法と留意点
　　3.1　ベクター粒子濃度，感染力価
　 3.2　遺伝子導入産物の発現，生物活性
　3.3　誤封入因子
　3.4　品質検査：純度及び中空粒子混入率
　3.5　Replication competent AAVの濃度
　3.6　浸透圧，pH，水分含有率，抽出可能量，バクテリオエンドトキシン
　3.7　ウシ血清アルブミン
　3.8　無菌性
　3.9　その他最近の取り組み
　　おわりに
　
　第7章　ウイルスベクターの製造方法と品質管理手法
　　はじめに
　　1. 代表的な製造プロセス
　1.1　上流工程
　　1.1.1　AAVベクター産生細胞とその特徴
　　1.1.2　セルバンク構築
　　1.1.3　拡大培養・生産培養
　　1.1.4　原液回収
　1.2　下流工程
　　 1.2.1　細胞除去，清澄化
　　 1.2.2　濃縮，精製
　　 1.2.3　濃縮・脱塩，ウイルス除去，濾過滅菌　
　2. ウイルスベクターの分析方法
　　3. 安定性・品質を損なわないスケールアップの方法
　　おわりに

　第8章　遺伝子治療用製品の特許戦略
　　はじめに
　　1. 遺伝子治療用製品の現状
　（1）プラスミドベクター製品
　　（2）ウイルスベクター製品
　　（3）遺伝子発現治療製品
　　2. 遺伝子治療用製品の特許調査
　　 2.1　遺伝子治療
　2.2　有効成分（遺伝子（核酸））
　2.3　医薬用途
　2.4　ベクターの利用
　　3. 遺伝子治療用製品の特許動向
　　 3.1　特許出願に関する統計調査
　 3.2　特許出願の事例
　　（1）がん・腫瘍の遺伝子治療
　　（2）神経系疾患の遺伝子治療
　　（3）その他の遺伝性疾患の治療
　　4. 遺伝子治療用製品の審査実務
　　4.1　特許審査
　 4.2　特許・実用新案審査基準
　4.3　特許審査の考え方
　　 ①新規な核酸（有用性）
　　 ②新規な核酸（製造方法）
　　 ③核酸の修飾
　　④核酸の改変
　　⑤核酸医薬
　　⑥用法・用量
　　⑦製剤・剤型
　　⑧製造方法
　　5. 遺伝子治療用製品の登録特許の事例
　（1）がん・腫瘍の遺伝子治療
　　（2）神経系疾患の遺伝子治療
　　（3）その他の遺伝性疾患の治療
　　6. 遺伝子治療用製品の特許戦略の視点
　　おわりに　

　第9章　遺伝子治療用製品等の申請資料作成
　　はじめに
　　1. CTDの作成
　　 1.1 CTDの構成
　　 1.2 品質に関するCTD文書の構成
　　 1.3 遺伝子治療用製品等のCTD-Q作成
　　2．管理戦略
　　 2.1　同等性/同質性評価
　　開発初期段階
　　開発後期段階
　2.2　管理戦略のアプローチ
　　3. 迅速審査
　　4. CMC薬事デザイン
　　 4.1 薬事文書作成の留意点
　　 4.2 CMC薬事デザイン
　　 4.3 COVID-19ｍRNAワクチンの開発事例
　　おわりに
Step1　FDAのスーパーオフィスの稼働
　　Step2　規制パラダイムの最新化

　第10章　PMDA相談の対応と相談資料作成
　　はじめに
　　1. PMDAが実施する相談について
　　2. RS総合相談及びRS戦略相談
　　2.1　RS相談の概要
　　 2.2　RS総合相談の内容と相談者側の留意点
　　2.3　事前面談（RS戦略相談）の内容と実施上の留意点
　　2.4　対面助言（RS戦略相談）の内容と実施上の留意点
　　2.4.1　対面助言の内容と流れ
　　 2.4.2　再生医療等製品戦略相談
　　 2.4.3　再生医療等製品等の品質及び安全性に係る相談
　　2.4.4　開発計画等戦略相談
　　2.4.5　相談手数料
　　3. RS戦略相談における相談資料の作成
　　 3.1　資料作成前の準備
　 3.2　資料の構成と提出方法
　3.3　資料作成上の留意点
　　【留意点1】標的とする疾患，当該疾患に対する現在の治療法を明確にする
　　【留意点2】製品の特長，臨床的な位置づけを明確にする
　　【留意点3】相談したい事項（相談事項）を明確にし，相談者の考えを根拠とともに示す
　　【留意点4】想定している開発スケジュールを示す
　　おわりに
　　
　第11章　市販後の安全対策構築
　第1節　再生医療等製品における市販後の安全対策
　　はじめに
　　 1. 再生医療等製品について
　　　1.1 再生医療等製品の分類
　　　1.2 再生医療等製品の多様性
　　 2. 再生医療等製品の市販後安全対策の現状‐医薬品との比較
　　　2.1 医薬品の市販後安全対策について
　　　2.2 再生医療等製品の市販後安全対策について
　　 3. 再生医療等製品の市販後安全対策に関する課題
　　おわりに

第2節　遺伝子治療用製品における市販後の安全対策
　 1. 製造販売後調査の概要
　 2. RMPの概要
　 3. 遺伝子治療用製品の市販後安全対策の現状と課題
　　 3.1　遺伝子治療用製品に対するLTFUの考え方
3.2　遺伝子治療用製品に対するLTFUの内容
3.3　ゲノム挿入型ベクターに対するLTFUの留意点
　3.4　ゲノム編集技術を応用した遺伝子治療用製品に対する留意点
　　4. 遺伝子治療用製品の安全性、有効性確認
　　 4.1 臨床研究の概要
　　 4.2 各種検査方法
　　 4.3 遺伝子治療用製品のためのPMS体制の構築
　 おわりに

　第12章 CAR-T細胞の開発と製造
　　はじめに
　　1. CAR-T細胞の開発と製造における課題と留意点
　　 1.1 CAR-T細胞製造に使用する施設について
　　 1.2 各製造工程の留意点
　　 1.3 カルタヘナ法への対応
　　 1.4 CAR-T細胞製造における課題
　　　1.4.1 製造のスケールアップについて
　　　1.4.2 細胞加工施設の定期メンテナンス中の対応について
　　　1.4.3 製造コストの削減について
　　 1.4.4 CAR-T細胞療法の長期の治療成績改善に向けた動き
　　2. CAT-T細胞製造における品質基準
　　 2.1 製造工程の管理について
　　 2.2 原材料の管理、運用について
　　 2.3 細胞加工施設、製造機器の管理について
　　 2.4 逸脱、CAPAについて
　　3. CAR-T細胞の申請と承認取得～申請の際の留意点～
　　 3.1 製造に使用する原料，材料の安全性について
　　 3.2 非臨床試験について
　　 3.3 臨床試験、承認申請資料について
　　おわりに

　第13章ゲノム編集技術の研究開発動向‐医療応用に向けた動き‐
　　はじめに
　　1. ゲノム編集技術の概要
　　 1.1 主なゲノム編集ツールとその特徴
　　 1.1.1　ZFN（Zinc finger nuclease）
　　1.1.2　TALEN（Transcription activator-like effector nuclease）
　　1.1.3　CRISPR-Cas
2. ゲノム編集技術の研究動向
　　2.1　ゲノム編集ツールとして利用するヌクレアーゼの改良・開発
　　2.1.1　既存のゲノム編集ツールの改変・最適化
　　2.1.2　新しいゲノム編集ツールの探索・開発
　2.2　二本鎖切断を伴わないゲノム編集ツールの開発
　　 2.2.1　塩基編集
　　2.2.2　プライム編集
　　2.2.3　CRISPR随伴トランスポザーゼ（CAST）を用いた挿入編集
　　3. ゲノム編集技術を用いた遺伝治療用製品の開発動向
　　 3.1 開発されているゲノム編集製品の種類
　　 3.1.1 ex vivo ゲノム編集製品
　　　3.1.2 in vivo ゲノム編集製品
  3.2 ゲノム編集製品で用いられるゲノム編集ツール
　　おわりに

著者

■著者■

内田恵理子　　国立医薬品食品衛生研究所

山下拓真　　　国立医薬品食品衛生研究所

山本武範　　　国立医薬品食品衛生研究所

井上貴雄　　　国立医薬品食品衛生研究所　　

山口照英　　　金沢工業大学

直田みさき（独）医薬品医療機器総合機構

真木一茂　　（独）医薬品医療機器総合機構

小野寺雅史　　国立成育医療研究センター

菅生健　　　東京大学

和田美加子東京大学

恒川雄二　　　東京大学

岡田尚巳　　　東京大学

加藤浩　　　日本大学

入澤朗　　　　入澤コンサルティング（同）/元中外製薬(株)

前田大輔　　（独）医薬品医療機器総合機構

澤田留美　　　国立医薬品食品衛生研究所

久保雄昭　　（株）サイト・ファクト

村上真史　　（株）サイト・ファクト

川真田伸　　（株）サイト・ファクト

書籍趣旨

本書の章立て

　第1章　遺伝子治療用製品に関する国内規制と開発動向
　　第1節　遺伝子治療用製品に関する規制要件と開発動向
　　第2節　再生医療等製品/遺伝子治療用製品開発及び臨床研究とカルタヘナ法
　第2章　遺伝子治療用製品・遺伝子導入/改変細胞製品の
　　　　品質・安全性に関する海外規制の最新動向
　第3章　遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価
　第4章　規制をふまえた遺伝子治療用製品の臨床試験の立案
　第5章　国内での遺伝子治療用製品の臨床試験実施
　第6章　ウイルスベクターの規格設定方法と品質評価
　第7章　ウイルスベクターの製造方法と品質管理手法
　第8章　遺伝子治療用製品の特許戦略
　第9章　遺伝子治療用製品等の申請資料作成
　第10章 PMDA相談の対応と相談資料作成
第11章市販後の安全対策構築
　第1節　再生医療等製品における市販後の安全対策
　第2節　遺伝子治療用製品における市販後の安全対策
　第12章　CAR-T細胞の開発と製造
　第13章　ゲノム編集技術の研究開発動向-医療応用に向けた動き-

各章の内容紹介 ＜本文抜粋＞

「第1章第1節遺伝子治療用製品に関する規制要件と開発動向」

（国立医薬品食品衛生研究所内田恵理子・山下拓真・山本武範・井上貴雄／著）

「第1章第2節再生医療等製品／遺伝子治療用製品開発及び臨床研究とカルタヘナ法」

（金沢工業大学　山口照英／著）

「第2章遺伝子治療用製品・遺伝子導入/改変細胞製品の品質・安全性に関する海外規制の最新動向」

（国立医薬品食品衛生研究所　山本武範・内田恵理子・山下拓真・井上貴雄／著）

「第3章遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価」

（(独)医薬品医療機器総合機構　直田みさき・真木一茂／著）

　　「第4章規制をふまえた遺伝子治療用製品の臨床試験の立案」

　　　　　　　　　　　　　　　（国立成育医療研究センター　小野寺雅史／著）

「第5章国内での遺伝子治療用製品の臨床試験実施」

　（国立成育医療研究センター　小野寺雅史／著）

「第6章ウイルスベクターの規格設定方法と品質評価」

（東京大学　菅生健・和田美加子・恒川雄二・岡田尚巳／著）

「第7章ウイルスベクターの製造方法と品質管理手法」

（東京大学　菅生健・和田美加子・恒川雄二・岡田尚巳／著）

「第8章遺伝子治療用製品の特許戦略」

（日本大学　加藤浩／著）

「第9章遺伝子治療用製品用の申請資料作成」

（入澤コンサルティング（同）　入澤朗／著）

「第10章 PMDA相談の対応と相談資料作成」

（(独)医薬品医療機器総合機構　前田大輔／著）

「第11章第1節再生医療用製品における市販後の安全対策」

（国立医薬品食品衛生研究所　澤田留美／著）

「第11章第2節遺伝子治療用製品における市販後の安全対策」

（国立成育医療研究センター　小野寺雅史／著）

「第12章 CAR-T細胞の開発と製造」

（(株)サイト・ファクト　久保雄昭・村上真史・川真田伸／著）

「第13章ゲノム編集技術の研究開発動向-医療応用に向けた動き-」

（国立医薬品食品衛生研究所　山下拓真・内田恵理子・山本武範・井上貴雄／著）

eBookebook番号:EP176a(遺伝子治療用製品)

【製本版+ebook版】遺伝子治療用製品の開発・申請戦略<承認取得に向けた規制対応と品質及び安全性の確保>

著者

書籍趣旨

本書の章立て

（国立医薬品食品衛生研究所 内田恵理子・山下拓真・山本武範・井上貴雄／著）

（金沢工業大学 山口照英／著）

（国立医薬品食品衛生研究所 山本武範・内田恵理子・山下拓真・井上貴雄／著）

（(独)医薬品医療機器総合機構 直田みさき・真木一茂／著）

（東京大学 菅生健・和田美加子・恒川雄二・岡田尚巳／著）

（東京大学 菅生健・和田美加子・恒川雄二・岡田尚巳／著）

（日本大学 加藤浩／著）

（(独)医薬品医療機器総合機構 前田大輔／著）

（国立医薬品食品衛生研究所 澤田留美／著）

目次

著者

書籍趣旨

本書の章立て

（国立医薬品食品衛生研究所 内田恵理子・山下拓真・山本武範・井上貴雄／著）

（金沢工業大学 山口照英／著）

（国立医薬品食品衛生研究所 山本武範・内田恵理子・山下拓真・井上貴雄／著）

（(独)医薬品医療機器総合機構 直田みさき・真木一茂／著）

（東京大学 菅生健・和田美加子・恒川雄二・岡田尚巳／著）

（東京大学 菅生健・和田美加子・恒川雄二・岡田尚巳／著）

（日本大学 加藤浩／著）

（(独)医薬品医療機器総合機構 前田大輔／著）

（国立医薬品食品衛生研究所 澤田留美／著）

目次

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【出発物質・品質規格設定・DDSアプローチ・スケールアップ・特許戦略】