(合)鈴木聡薬業事務所 代表社員 Ph.D.(博士:医学)、MBA　鈴木 聡 氏　≫【講師紹介】

　再生医療の技術がゲノム編集にまで広がりを見せている。しかし、再生医療等製品は「生き物」であるため、すでに原料入手段階から製造・品質のバラツキが伴い、これが臨床成績にも影響する。また、細胞は容易に変化するため、製造記録をどのようにとるか? 無菌性をどう担保するかも重要である。本講座では当初から留意しておきたい規制要件と、承認取得後も見据えた申請書作成の方法について説明する。

【得られる知識】
▽再生医療等製品の研究、開発、製造、販売に関する全般知識
▽研究段階から考慮すべき品質マネジメント手法
▽治験薬生産から実生産移行時の留意点

１．はじめに
　1-1 最新の再生医療とモダリティ動向
　1-2 最近の開発中止事例と原因検索

２．再生医療等製品の本質と品質特性
　2-1 再生医療等技術の規制
　　　・再生医療等安全法
　　　・医薬品医療機器等法
　2-2 医薬品としての再生医療等製品
　　　・医薬品の定義と特性: 均質性と安定供給義務
　　　・再生医療等製品の種類: 細胞加工製品と遺伝子治療用製品
　　　・細胞加工製品と分子医薬品(化合物、遺伝子・蛋白質)との違い
　　　・遺伝子治療用製品等に求められる品質及び安全性の要件
　2-3 細胞加工医薬品の種類と産業応用
　　　・細胞加工医薬品の種類
　　　・自家細胞由来製品と他家細胞由来製品
　　　・間葉系幹細胞(MSC)を応用した製品開発事例
　2-4 遺伝子治療用製品の種類と産業応用
　　　・遺伝子治療用製品の種類
　　　・in vitroとex vivo製品
　　　・カルタヘナ法:リスク区分と拡散防止措置
　　　・ウイルスベクターを応用した製品開発事例
 　2-5 注目される新たな再生医療等製品候補
 
３．再生医療等製品に関連する法体系および業許可要件
　3-1 製造販売承認制度の概要
　　　・条件および期限付き承認
　3-2 製造販売後体制の組織構築
　　　・製造販売業(GQP、GVP・GPSP)と製造業(GMP/GCTP)
　　　・GCTPの基礎。GMPとの相違点
 
４．再生医療等製品の承認申請
　4-1 再生医療等製品の臨床試験制度
　4-2 CMC設計時の治験薬GMP要求事項
　4-3 臨床試験計画時の留意点とPMDA相談の要点
　4-4 条件・期限付承認
　4-5 戦略的承認審査制度
　　1)先駆け審査指定制度
　　2)希少疾患用途医薬品指定制度
　4-6 再生医療等製品GCPでの治験体制、有害事象報告等
　4-7 承認申請に必要な資料とCTDの作成
　4-8 信頼性保証調査の対応
　　1)GCP査察
　　2)GCTP査察
　4-9 製造販売承認および薬価申請

５．承認後の製品ライフサイクルマネジメント
　5-1 製造販売業体制、品質(GQP)および安全性管理(GVP)
　5-2 製造所(GCTP)と卸業者の流通管理(GDP)、サプライチェーン構築
　5-3 変更管理とライフサイクルマネジメント
 
６．まとめ
　6-1 後戻りをしないためのCMC・製造戦略
　6-2 原料確保とPotency Assay
　6-2 ラボスケールから実生産の移行時の留意点
　6-3 CMOの選択と技術移転・業務委託のポイント