MSD（株） PVシニアマネージャー 兼 安全管理責任者 医学博士 小林 秀之 氏
【主な業務/専門】医薬品・医療機器に関する安全性情報管理業務
　【講師紹介】

2025年の薬機法改正により、RMPの法制化がなされました。これにより、RMPの位置づけ・運用が益々高度化することとなる中、RMPで規定されている製造販売後調査、特にデータベース調査に関し、種々の医療情報データベース（NDB、MID-NET、DPCデータ、レセプト・診療情報連結データ、民間レセプトDB等）の利活用を当局としては推進している状況にありますが、なかなか推進されている状況にはありません。そうした中、各企業として法制化されたRMP、さらに当局が推進するデータベース調査等にどのように対応すれば良いのかについて、その状況を学ぶ上における基本的知識を学んでいただき、今後の対処に活用して頂ければと考える。

◆講習会のねらい◆
薬機法および関連通知の改正により、製造販売後安全対策の計画的・継続的な評価が一層重視されてきている。また2025年にはRMPの法制化がなされ、その位置づけ・運用が益々高度化することとなった。そんな中、医療情報データベース（NDB、MID-NET、DPCデータ、レセプト・診療情報連結データ、民間レセプトDB等）の利活用がまだまだ拡大していない中、当局としては積極的な推進を促し、今後、今までの伝統的な全例調査・特定使用成績調査に代替・補完する手段としてDB調査を定着させたい意向であるが、この先行きも不透明な状況にある。
今回のセミナーでは、今回のRMPの法制化にはどういった意味があるのか、またその中の一つである製造販売後調査のデータベース調査における基本的知識、その方向性等について学んでいただき、今後のRMPを中心とした安全対策の在り方・考え方の基本を学んでいただき、今後の業務に役立てて頂ければと考える。

１．規制枠組みの最新概観
　・薬機法改正の要点（製造販売後安全対策、知見の適時反映、再審査制度の運用上の変化）
　・PMDA/厚労省によるRMP・DB調査関連ガイダンス・通知の動向
　・RWEの受容性に関する国内外の枠組み比較（ICH、FDA/EMA等の参照）

２．RMPの再定義と運用高度化
　・安全性問題の特定・優先順位付け
　　（重要な特定されたリスク／重要な潜在的リスク／重要な欠落情報）
　・医薬品ライフサイクルにおけるRMPの更新トリガーと改定プロセス
　・最小化策・効果測定の設計、指標設定、フィードバックループ

３．製造販売後データベース調査の基礎
　・DB調査の目的と適用場面
　　（シグナル検出、仮説検証、安全性プロファイル補完、使用実態把握）
　・主な国内データソースの特性と選択基準
　　（カバレッジ、変数の粒度、追跡可能性、タイムラグ、データ品質）
　・研究デザインの選択肢：
　　コホート、ネステッドケースコントロール、自己対照法、傾向スコア法、
　　ターゲットトライアルエミュレーション

４．全例調査からの移行時のギャップとハイブリッド設計
　・希少イベント・小児/希少疾患における限界と補完策
　　（医療機関共同レジストリ、国際データ連携）

５．再審査申請におけるDB調査・RWEの活用
　・申請戦略：事前協議、適合性評価
　　（研究目的と規制問いの整合）
　・承認後変更・ラベリング反映への橋渡し
　　（運用事例とベストプラクティス）

６．今後の動向と展望
　・データエコシステム拡充
　　（電子カルテ標準化、FHIR、リアルタイム監視）
　・AI活用によるシグナル検出・コードセット生成の可能性と留意点

　□質疑応答□